開發(fā)干細胞新技術，建立防治重大疾病的新策略。重點建立通過多能干細胞定向分化、成體細胞、轉分化途徑、細胞命運調控與微環(huán)境調控方面獲得重要功能性細胞類型的核心技術；建立臨床級干細胞及分化細胞和組織工程產品的質控規(guī)范并獲認證；推動組織工程產品臨床應用，開展基于干細胞的重癥肝病及肺纖維化的臨床治療，初步建立干細胞治療重大疾病的臨床應用標準和規(guī)范。

　　深入解析害蟲群聚、發(fā)育變態(tài)、行為遺傳的基因流調控網絡，尋找基于基因操縱的調控害蟲行為的新技術與新方法，引領害蟲行為精準控制的新理念。從作物－害蟲(害鼠)及其天敵食物鏈相互關系出發(fā)，建立以害蟲發(fā)生為中心的信息流精細調控的信號網絡，明確食物鏈信息傳遞過程中的重要調控節(jié)點和關鍵環(huán)節(jié)，發(fā)展基于信息流操縱的害蟲生態(tài)與行為調控的重大新技術與新方法。

　　以昆蟲、兩棲爬行動物、鳥類和獸類等為主要研究對象，綜合形態(tài)與分子等多層次數(shù)據，探討動物物種的起源與演化，解析動物的地理分布格局及其形成機制，闡明全球環(huán)境變化對動物分布及演化的影響及棲息地破碎化下的動物瀕危和滅絕機制，從生態(tài)學和遺傳學兩方面揭示物種瀕危和種群衰退的近因和遠因及其保護對策；為我國生物多樣性資源可持續(xù)利用、珍稀瀕危動物保護以及國家經濟建設和生態(tài)安全提供科學理論依據和技術支撐及政策咨詢。

　　面向“人類生殖健康和惠普健康”的國家重大需求和國際科技前沿，開展人類生育力維持和生殖健康調控的基礎性、前沿性和轉化應用研究。重點研究生殖細胞發(fā)生調控及生殖細胞再生工程；結合人類出生隊列大數(shù)據庫的建設，探討生命孕育關鍵環(huán)節(jié)的調控及其障礙導致重大生殖疾病的機制；探索重大生殖疾病對子代遠期發(fā)育與健康的影響；提出生殖疾病精準診治和干預的分子靶標，為保障人類生育力維持、促進人類生殖健康水平、提高人口出生素質提供新的理論和技術保障。

　　重點對生物膜及其分子在發(fā)育調控和人類重大疾病的發(fā)生、發(fā)展作用進行研究，做出一系列重要原創(chuàng)性研究成果，初步形成具有國際水準的面向人類重大疾病的膜生物學和重大疾病研究基地。在生物膜及其重要分子在物質交換與信號轉導中的作用方面有重要發(fā)現(xiàn)，在動物發(fā)育基本規(guī)律及其關鍵分子調控方面取得突破。對人類重大疾病包括神經退行性疾病、腫瘤、免疫疾病、遺傳病等發(fā)病機理提供新理論，為相關疾病精準診治和干預提供新策略與新技術。

　　通過整合基因組學、分子生物學、生理學、行為學和生態(tài)學等學科，解析飛蝗、布氏田鼠等蟲鼠爆發(fā)成災的分子機制，闡明害蟲害鼠對環(huán)境的多途徑適應性，解析作物－蚜蟲、飛虱及其傳播的病原物種間的信息傳遞過程，分析媒介昆蟲-病原-寄主之間的免疫互作，明確全球氣候變化與人類活動下農業(yè)害蟲害鼠發(fā)生特征與種群調節(jié)機理，研發(fā)昆蟲天敵、昆蟲病毒、信息素、新型農藥等綠色防控技術，發(fā)展全球變化下農業(yè)害蟲害鼠預警與生態(tài)調控的新手段與新方法。

　　面向國家野生動物資源保護與利用的戰(zhàn)略需求，緊密圍繞珍稀瀕危動物保護中的重大科學問題，應用動物行為學、生態(tài)學、生理學、遺傳學、基因組學和動物醫(yī)學的理論與方法，發(fā)展兩棲爬行動物、鳥類和獸類等野生動物保護及可持續(xù)利用的理論和方法，闡明物種瀕危和滅絕的原因和機制，提出拯救和保護珍稀瀕危動物的措施、方案和技術，為野生動物保護與管理和履行《瀕危野生動植物種國際貿易公約》等提供理論基礎和技術支撐。

　　整合分子系統(tǒng)學、動物地理學、基因組學和現(xiàn)代計算數(shù)學的理論和方法，揭示我國動物多樣性格局及其演化的一般規(guī)律、與地質環(huán)境變化的關系及特殊環(huán)境下重要類群的演化模式。圍繞生態(tài)文明建設、生物安全和資源可持續(xù)利用的重大需求，開展重要社會及經濟性動物類群的資源調查與物種編目，構建物種資源信息平臺，建立準確快速的物種鑒定方法和體系，實現(xiàn)對有害及入侵物種的準確鑒定，為環(huán)境與生態(tài)安全和動物資源可持續(xù)利用提供科學依據、技術支撐和戰(zhàn)略咨詢。

　　在高效基因組編輯技術平臺(化學誘變和基因組編輯)、嚙齒類實驗動物中心、北方大動物基地和靈長類動物研究中心的基礎上，建立人類疾病動物模型研發(fā)中心。通過基因打靶、轉基因及化學誘變等基因編輯方法建立小鼠、大鼠、猴、豬等疾病動物模型5-10種，闡明幾個重要致病基因的作用機制，為臨床診斷和治療相關的疾病以及生物醫(yī)藥產業(yè)的發(fā)展提供指導。